Pokud trpíte vy nebo někdo z vašich blízkých anémií způsobenou myelodysplastickým syndromem, můžete se zúčastnit výzkumné studie.
Informace o nemoci
Myelodysplastický syndrom (MDS) je skupina onemocnění kostní dřeně, při nichž nezralé krevní buňky (kmenové buňky) v kostní dřeni nedozrávají správným způsobem. Jedná se o onemocnění, které postihuje především starší osoby (nad 65 let), ale onemocnět mohou i mladší lidé. Příčina onemocnění je často neznámá. Charakteristickým znakem myelodysplastického syndromu je anémie (nízký počet krvinek), která u pacientů způsobuje některé pociťované příznaky, jako jsou infekce, spontánní krvácení nebo snadná tvorba modřin, únava, dušnost a bledost.
Pacienty s myelodysplastickým syndromem lze zařadit do jedné z 5 rizikových skupin v závislosti na závažnosti jejich onemocnění (klasifikace IPSS-R).
Jednotlivé rizikové skupiny jsou:
-
Velmi nízké riziko
-
Nízké riziko
-
Střední riziko
-
Vysoce rizikové
-
Velmi vysoké riziko
Úroveň rizika popisuje riziko progrese onemocnění do akutní myeloidní leukémie (AML), která je jedním z běžných typů rakoviny krve a kostní dřeně.
Současná léčba myelodysplastického syndromu s nižším rizikem je následující:
-
Podpůrná léčba ke zvýšení tvorby červených krvinek (látky stimulující erytropoézu – ESA)
-
Transfuze krve (transfuze červených krvinek nebo transfuze krevních destiček)
-
Léčba infekce
Kontext léčby
U lidí, kteří trpí myelodysplastickým syndromem, se často klinicky projevuje anémie (snížení počtu červených krvinek a hemoglobinu, což může způsobovat únavu a vyčerpání) a další abnormální laboratorní výsledky (např. nízký počet bílých krvinek nebo krevních destiček). To má často za následek potřebu krevních transfuzí, vyšší riziko vzniku infekcí a zvýšené riziko vzniku akutní myeloidní leukémie (AML). Závislost na krevních transfuzích je spojena s přetížením železem a negativním dopadem na kvalitu života, a tedy s potřebou jiné léčby.
Pokud máte zájem a splňujete podmínky pro účast ve výzkumné studii, budete dostávat 1 ze 2 typů léků, tj. luspatercept nebo epoetin alfa. Luspatercept je zkoumaný lék na pomoc při anémii, zatímco epoetin alfa je současnou standardní léčbou. Luspatercept byl nedávno v některých zemích schválen k léčbě anémie způsobené MDS u dospělých, kteří vyžadují pravidelné krevní transfuze a nereagovali dobře na léčbu látkou stimulující erytropoézu (ESA) nebo ji nemohou dostávat, v této studii se však budou blíže zkoumat jeho účinky. Studie je otevřená, což znamená, že účastník studie, výzkumný tým i lékař budou vědět, jaký lék budete dostávat. Výzkumný tým vám také poskytne informace o postupech souvisejících se studií.
Vezměte prosím na vědomí, že účast ve výzkumné studii, bez ohledu na to, kterou ze dvou léčebných metod podstoupíte, může přispět ke klinickému výzkumu a dalšímu poznání léčby MDS. Máte však právo z výzkumné studie kdykoli odstoupit, výzkumný tým vám pak sdělí veškeré další pokyny.
Kdo se může zúčastnit?
Této výzkumné studie se můžete zúčastnit, pokud splňujete všechna následující kritéria:
-
Muž nebo žena
-
Věk 18 let nebo více
-
Trpíte anémií v důsledku poruchy kostní dřeně (myelodysplastický syndrom (MDS))
-
Je vám podávána transfuze červených krvinek
Místo konání
-
Hradec Kralove
-
Praha 2
Úhrada nákladů
Zadavatel vám poskytne hodnocené léčivo/léčbu zdarma. Až do ukončení vaší účasti ve výzkumné studii vám budou hrazeny cestovní náklady vzniklé účastí ve studii. Pokud se rozhodnete zúčastnit, další podrobnosti týkající se nákladů budou uvedeny ve formuláři informovaného souhlasu (ICF).
Popis
Výzkumná studie hodnotí bezpečnost a účinnost zkoumaného léku při léčbě anémie způsobené myelodysplastickým syndromem (MDS) s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem. Hlavním účelem této studie je tedy zjistit, zda se u osob s vaším typem anémie v důsledku MDS významněji sníží potřeba pravidelných krevních transfuzí. Pokud máte zájem a splňujete podmínky pro účast ve studii, poskytne vám výzkumný tým podrobný přehled o postupech studie ještě předtím, než budete souhlasit s účastí. Výzkumný tým s vámi rovněž probere veškeré podrobnosti a zodpoví vám případné dotazy, aby se ujistil, že vám účast ve studii vyhovuje.
Následující příklady jsou typické pro účast ve výzkumné studii týkající se anémie:
Screeningové období
Po obdržení úplných ústních a písemných informací o výzkumné studii, probrání postupů studie s výzkumným týmem a podepsání informovaného souhlasu vstoupíte do období screeningu. Ten se provádí za účelem potvrzení vaší způsobilosti pro výzkumný projekt na základě bezpečnostního a klinického hodnocení. V rámci screeningu budete muset navštívit pracoviště až 35 dní předtím, než budete moci obdržet zkoumané léky, a budou vám provedeny některé testy (např. fyzikální vyšetření, krevní testy, vyšetření moči, vyšetření kostní dřeně, těhotenské testy apod.) Pokud jste po screeningu způsobilí, nastoupíte do fáze léčby.
Fáze léčby
Fáze léčby obvykle trvá nejméně 24 týdnů. Po 24 týdnech léčby výzkumný lékař rozhodne, zda můžete pokračovat ve zkoumané léčbě, a to na základě potvrzení, že vám léčba přináší prospěch a vaše onemocnění MDS se nezhoršuje. Každých 24 týdnů budou prováděna další hodnocení, která ověří, zda vám výzkumná léčba prospívá.
Frekvence dávkování závisí na tom, kterou ze dvou léčebných metod budete podstupovat. Lék budete dostávat buď každý týden, nebo jednou za 3 týdny. Další informace o podávané léčbě vám poskytne výzkumný tým.
Po celou dobu vaší účasti ve výzkumné studii bude výzkumný tým pečlivě sledovat váš zdravotní stav. Svou účast můžete kdykoli odvolat bez udání důvodu.
Fáze sledování po léčbě
Toto období zahrnuje 6 týdnů bezpečnostního sledování. Po tomto období vás bude výzkumný tým sledovat buď 5 let od data první dávky, nebo 3 roky od posledního podání zkoumaného léku. V tomto období budou inspekce probíhat telefonicky jednou za 12 týdnů po dobu prvních 3 let od poslední podané dávky zkoumaného léku a poté případně jednou za 6 měsíců.
Časový rámec
