Informace o onemocnění
Primární polycytémie (PP) je krevní porucha, při které kostní dřeň v těle produkuje příliš mnoho červených krvinek. Pacienti s PP mají zvýšené riziko vzniku krevních sraženin, které mohou způsobit infarkty a mrtvice. Symptomy PV se mohou různit, nicméně zahrnují bolesti hlavy, svědění, závratě a nedostatek energie.
Pro diagnózu PP se využívá odběru krve ke zjištění, jestli má pacient zvýšenou hladinu červených krvinek a hemoglobinu. Dále může být provedena biopsie kostní dřeně.
Terapeutické pozadí
Protože v současné době neexistuje na primární polycytémii lék, léčba se zaměřuje na kontrolování objemu červených krvinek (odborně nazýván hematokrit) pro snížení rizika vzniku krevních sraženin. Standardní terapeutický cíl je udržovat úroveň hematokritu pod 45 %. Jedním z typů léčby je flebotomie, tedy procedura, při které se odebírá krev ke snížení počtu krevních buněk v těle. Časté léky užívané samostatně nebo v kombinaci s flebotomií jsou:
- Hydroxyurea
- Inhibitory Janus kinázy (JAK)
- Interferony
Bohužel, pro některé pacienty současné možnosti léčby PP nejsou plně efektivní, případně nejsou tolerovány nebo mohou způsobit vážné vedlejší účinky. Z toho důvodu jsou také zkoumány nové terapeutické možnosti, jak udržet úroveň hematokritu.
Kdo se může zúčastnit?
Kandidáti, kteří splňují následující kritéria, mohou být způsobilí pro studii:
- Muži nebo ženy, kterým je 18 nebo více let.
- Diagnostikován/a s onemocněním primární polycytémie.
- Vyžadující flebotomii ke udržení úrovně hematokritu (např. alespoň 3 flebotomie v posledních 6 měsících, nebo alespoň 5 v posledním roce)
Lokace
- Brno
- Praha 2
- Olomouc
Náhrady
Pokud se rozhodnete se studie zúčastnit, nevznikají Vám žádné náklady. Výzkumná medikace a jakékoli další testy potřebné pro studii budou poskytnuty studijním týmem. Náklady spojené s dopravou, způsobené účastí na studii, Vám mohou být proplaceny.
Popis studie
Cílem studie je posoudit bezpečnost nově zkoumané léčby, také její schopnost kontrolovat počet červených krvinek, snížit, oddálit nebo odstranit potřebu flebotomie a zlepšit kvalitu života pacienta. Studie bude rozdělena do tří různých částí.
Skríningová část
Skríninková část bude trvat přibližně 28 dní. Provádí se pro potvrzení Vaší způsobilosti pro výzkumnou studii na základě klinických nebo laboratorních posudků prováděných v lokální pracovní skupině blízko vás. Při skríninku dostanete k podpisu formulář, kterým potvrdíte, že se chcete na studii podílet. Pracovníci se Vás také budou ptát na otázky ohledně Vašeho zdraví. Detailnější informace Vám budou poskytnuty při návštěvě areálu.
Léčebná část
Pokud budete ve skríninkové části potvrzena Vaše způsobilost pro účast ve studii, budete zařazen/a do léčebné části studie. Účast ve studii je rozdělena do tří částí a může trvat až 166 týdnů (lehce přes 3 roky).
Jakožto účastník studie můžete očekávat následující:
- Zúčastnění se skríningové prohlídky s potvrzením, že splňujete požadavky zařazení do studie
- Pokračování Vaší současné terapie primární polycytémie
- Dostávání podkožních injekcí každý týden po dobu až tří let. Budete zaškoleni, jak si injekce aplikovat a až to pro Vás bude pohodlné, budete si moci začít každý týden aplikovat injekci doma.
- Budete navštěvovat kliniku provádějící studii pro posouzení každé 2, 4, 6, nebo 12 měsíců, v závislosti na tom, jak dlouho se již studie budete účastnit.
- Zúčastníte se 1 navazující vyšetření na klinice 4 týdny po poslední dávce léku.
Níže se můžete detailněji seznámit s rozvrhem všech 3 částí studie:
Účast na klinické studii je dobrovolná. Můžete pokládat jakékoli dotazy a také studii z jakéhokoli důvodu kdykoli opustit.
